近日，国家卫生健康委发布《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》（以下简称《指导原则》），自2026年5月1日起实施。接下来以问答形式，让我们进一步加深理解。

一、问：生物医学新技术与药品、医疗器械是如何界定的？

答：在临床研究阶段，临床研究发起机构应参照《生物医学新技术临床研究备案指导清单》（以下简称《备案指导清单》），对拟开展临床研究的新技术属性进行自主界定。在临床转化应用阶段，只有已列入《备案指导清单》且满足以下要求之一的技术，才纳入审批范围：一是个性化程度高，国内尚没有使用同类机制原理的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验；二是用于治疗罕见病，国内尚没有使用同类机制原理、针对相同适应症的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验。对符合《医疗器械监督管理条例》定义的，应当按照医疗器械法规要求开展注册工作，不纳入生物医学新技术临床转化应用审批范围。

二、问：生物医学新技术采用“清单式”管理的考虑是什么？

答：生物医学新技术采用“清单式”管理，即制定《备案指导清单》并实施动态调整，主要有以下考虑：在临床研究等早期阶段，生物医学新技术迭代速度快、影响技术发展的因素众多，未来是以药品、医疗器械还是以医疗技术转化应用具有较大不确定性。“清单式”管理可使国务院卫生健康部门根据技术发展情况和临床需求变化对清单进行动态调整，建立增加调入、删减调出和论证后调出的工作机制，既能及时吸纳符合条件的新技术，又能够在出现重大伦理问题、安全性有效性存疑或已有同类药品、医疗器械上市或者作为医疗技术获批临床转化应用时及时调出，确保管理的前瞻性和灵活性。

三、问：生物医学新技术临床转化应用获得批准后，如何进行管理？

答：生物医学新技术获得批准后，其临床应用须遵循严格的管理要求。一是技术涉及的生物样本采集、制备、质控、保存、实施等全过程应在医疗机构、由卫生专业技术人员开展。二是按风险等级设定限定期限（高风险5年、中风险3年、低风险1年），期间仅限在参与该技术临床研究且符合条件的医疗机构内应用，期满如无特定情形或再评估确认获益大于风险，方可扩大至其他符合条件的机构，参照限制类医疗技术进行备案。三是医疗机构承担临床应用管理主体责任，应建立全流程管理制度，加强质控工作，对医务人员实行权限授权管理，确保其具备规定条件。四是必须保障患者或其监护人的知情同意权，并签署知情同意书。五是医疗机构需制定风险防控措施与应急处置预案。六是医疗机构应当通过信息系统向省级卫生健康部门逐例报送应用情况，发生严重不良反应或者医疗事故的，医疗机构应当按照规定进行处理，并第一时间通过信息系统向省级卫生健康部门报告。七是国家卫生健康委在科学认识发生重大变化、出现严重不良反应或不可控风险、造成重大社会稳定风险等情形下，将启动再评估并暂停应用，经评估无法保证安全有效的，将禁止临床应用并向社会公布。

四、问：是否已发布生物医学新技术临床研究备案指导清单？

第一版《备案指导清单》已作为《指导原则》附件予以发布。《备案指导清单》共包含基因治疗新技术、细胞及其衍生物治疗新技术、脑机接口新技术等5大类共17项治疗新技术。